FDA在一份声明中表示，其中一种名为Casgevy的疗法是FDA批准的首个利用新型基因组编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。

　　镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，在美国大约有10万人受到影响。镰状细胞病的主要问题是血红蛋白的突变，血红蛋白是在红细胞中发现的一种蛋白质，负责向身体组织输送氧气。

　　FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室主任Nicole Verdun说:“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱的、危及生命的血液疾病，有大量未满足的需求，我们很高兴能够通过批准两种基于细胞的基因疗法来推进这一领域，特别是那些生活被这种疾病严重破坏的人。”

　　Verdun说:“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗方法，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。”

　　FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks表示，这些批准代表了利用创新的细胞基因疗法来治疗潜在的破坏性疾病和改善公众健康的重要医学进步。